Du nouveau sur les dispositifs médicaux orphelins
Dans le domaine des médicaments, le problème est bien connu pour les médicaments dits "orphelins" : Les médicaments destinés au diagnostic ou au traitement de maladies rares ne valent pas la peine d'être développés dans les conditions habituelles du marché. L'UE a mis en vigueur en 2000 le "règlement sur les médicaments orphelins". Ce règlement stipule d'une part que l'autorisation de mise sur le marché est accordée de manière centralisée par l'EMA, mais que le fabricant bénéficie d'un allègement des taxes pour le conseil scientifique et la procédure réglementaire ainsi que de l'exclusivité commerciale.
Dans le domaine des dispositifs médicaux, des défis particuliers se posent également pour les dispositifs médicaux destinés à être utilisés dans l'étude ou le traitement de maladies rares. Ainsi, le développement est souvent plus exigeant, plus coûteux et plus risqué. L'évaluation clinique est plus coûteuse, car le recrutement de patients est plus complexe et plus long. Tout cela peut rendre non rentable pour les fabricants la mise sur le marché de l'UE de produits destinés aux maladies rares, car les faibles volumes de vente peuvent ne pas compenser les coûts de développement. Cela entraîne déjà des goulets d'étranglement, par exemple dans les soins médicaux pour les jeunes enfants et les nourrissons.
Avec le document MDCG 2024-10 de juin 2024, il existe désormais pour la première fois un document concerté au sein du Medical Device Cordination Group qui traite de la problématique des dispositifs médicaux orphelins. Ce document n'a certes qu'un caractère de recommandation et n'a pas force de loi. Il doit cependant fournir des aides aux fabricants et aux organismes notifiés, par exemple des argumentations et des explications sur la manière d'utiliser les marges de manœuvre du MDR. Le document mentionne pour la première fois des critères pour les dispositifs médicaux orphelins ; d'une part, il fait référence à la définition des maladies rares (pas plus de 5 personnes sur 10.000 dans l'UE doivent être concernées). D'autre part, le produit ne doit pas être utilisé par plus de 12.000 personnes par an dans l'UE. Il doit manquer une alternative suffisante ou offrir un bénéfice clinique attendu par rapport aux alternatives disponibles.
Le champ d'application du document MDCG ne couvre pas les dispositifs sur mesure, les fabrications maison, les dispositifs sans finalité médicale et les dispositifs de diagnostic in vitro. C'est au fabricant de prouver que ces conditions sont remplies. La raison du faible nombre de personnes concernées n'est pas pertinente à cet égard.
La partie A du document MDCG 2024-10 contient des considérations relatives à l'évaluation clinique. Il y est par exemple fait référence aux restrictions autorisées en matière de données cliniques ou à l'utilisation d'autres sources de données telles que les produits équivalents, les registres ou l'utilisation hors étiquette. L'extrapolation de données d'autres populations est également acceptable dans certaines circonstances, par exemple en cas de compensation par des activités post-marketing (PMCF).
La partie B contient des considérations procédurales. Par exemple, la possibilité de certification avec conditions pour les organismes notifiés est mentionnée. Le rôle des panels d'experts dans le contexte des produits orphelins est également décrit (experts panels).
Il est positif que ce document aborde et évalue pour la première fois les aspects de contenu de l'évaluation clinique des dispositifs médicaux orphelins. Cependant, les mesures mentionnées dans ce document n'apportent que des facilités pour l'évaluation clinique, mais pas pour l'ensemble de la procédure d'évaluation de la conformité. Il n'est donc pas certain que les simplifications nécessaires soient déjà en place. Toujours est-il que la problématique des dispositifs médicaux pour maladies rares est reconnue et concrétisée pour la première fois. Il reste à voir si d'autres étapes suivront, par exemple la mise à disposition de fonds de soutien, un soutien réglementaire pour les fabricants, un allègement des taxes, une procédure de certification globalement facilitée.